Dość nietypowy model DNA :-)

Nowy pomysł na terapię genową

25 września 2008, 20:52

Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali i przetestowali na ludziach nowy model terapii genowej. Zgodnie z jej założeniami zamiast nośnika przenoszącego geny podawane są białka regulujące aktywność poszczególnych genów biorcy.



Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych

27 grudnia 2016, 06:56

Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.


O krok bliżej od terapii genowej

2 czerwca 2009, 22:35

Badacze ze Stanów Zjednoczonych i Hiszpanii donoszą o powodzeniu eksperymentu, który może przybliżyć nas do opracowania skutecznej terapii genowej chorób człowieka. Naukowcom udało się pobrać komórki z ciała pacjenta, skorygować błąd w ich materiale genetycznym, a następnie doprowadzić je do postaci umożliwiającej wytworzenie nowych tkanek pozbawionych defektu.


Najdroższy lek świata wycofany z obiegu

24 kwietnia 2017, 11:16

Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.


© Madprime, Creative Commons

Terapia genowa uratuje płuca chorych?

12 sierpnia 2009, 20:18

Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.


Bąbelki i ultradźwięki zamiast przeszczepu

19 maja 2017, 09:01

Naukowcy opracowali nową metodę leczenia stawów rzekomych (niezagojonych złamań). Obejmuje ona 2-etapową terapię genową, ultradźwięki i mikrobąbelki. U miniaturowych świnek umożliwiło to wygojenie urazu w ciągu 6 tygodni.


Limfocyt

Dlaczego jesteśmy tak bardzo podatni na HIV?

18 grudnia 2009, 23:14

Każdy z nas posiada we krwi unikalną kolekcję przeciwciał, z których część może nas chronić przed chorobami zakaźnymi. Dlaczego tak niewielu ludzi posiada jednak immunoglobuliny skierowane przeciwko HIV?


Luxturna najdroższym lekiem w USA

4 stycznia 2018, 10:54

Firma Spark Therapeutics, twórca pierwszej dopuszczonej w USA terapii genowej przeciwko rzadkiej dziedzicznej formie ślepoty, podał cenę leczenia. Wynosi ona 850 000 USD, zatem stosowany podczas niej lek Luxturna jest najdroższym lekarstwem sprzedawanym w Stanach Zjednoczonych.


Terapia genowa odtwarza komórki produkujące mielinę

10 lutego 2012, 10:13

Choroby demielinizacyjne, np. stwardnienie rozsiane, prowadzą do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów. Utrudnia to przewodzenie sygnału, przez co pojawiają się zaburzenia ruchu, czucia itp. Naukowcy z California Institute of Technology (Caltech) opracowali terapię genową, która wzmaga tworzenie nowych oligodendrocytów, czyli komórek wytwarzających mielinę, z komórek macierzystych i progenitorowych mózgu.


Koniec specjalnego nadzoru nad terapiami genowymi

16 sierpnia 2018, 11:24

W USA terapie genowe przestają być objęte specjalnym nadzorem. Urzędy odpowiedzialne za nadzór nad rynkiem medycznym stwierdziły, że to, co niegdyś było egzotyczną dziedziną nauki stało się standardową formą działania w medycynie i nie jest obciążone nadzwyczajnym ryzykiem.


Zostań Patronem

Od 2006 roku popularyzujemy naukę. Chcemy się rozwijać i dostarczać naszym Czytelnikom jeszcze więcej atrakcyjnych treści wysokiej jakości. Dlatego postanowiliśmy poprosić o wsparcie. Zostań naszym Patronem i pomóż nam rozwijać KopalnięWiedzy.

Patronite

Patroni KopalniWiedzy